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根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病。罕見病又稱“孤兒病”，是眾多發(fā)病率極低的疾病的統(tǒng)稱。

與常見疾病相比，罕見疾病具有以下特點：①大多數(shù)罕見疾病都是嚴(yán)重或危及生命的疾病，其中許多屬于先天遺傳性疾病且多始發(fā)于兒童期；②對于罕見疾病，通常流行病學(xué)和疾病自然史等數(shù)據(jù)有限，醫(yī)療信息不充分，缺乏公認(rèn)的研究終點及評價方法；③患者群體小，開展臨床研究的機(jī)會有限，藥物研發(fā)經(jīng)驗較少；④疾病可能存在多種亞型，不同亞型患者的癥狀、體征、患病率及進(jìn)展模式等可能各不相同，患者可能呈現(xiàn)較高的異質(zhì)性；⑤適用于小樣本研究的方法有限?；诤币姴〉奶攸c，罕見病的研究和治療都面臨著很大的挑戰(zhàn)。

對于發(fā)病率極低的疾病投入巨大代價去研究去治療值得嗎？有必要嗎？值得，非常有必要，就算是微乎其微的發(fā)病率，也代表著會有人因此遭受苦難，就算只有小部分人研究，對于醫(yī)學(xué)研究、人類健康來說都是進(jìn)步，前期大量的投入、充分的研究才能使得在面對罕見病時，我們不是一無所知。

罕見病雖然發(fā)病率極低，但實際上世界上已知的罕見病種類有6000-8000種，可相對應(yīng)的治療藥物卻極少，價格大多也極高。2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄。“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”，每一種罕見病都值得被重視，罕見病的研究與治療任重而道遠(yuǎn)。

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